Hem > Användning > Tafamidis effektiv behandling för Skelleftesjukan
tafamidis
Sjukdomen orsakas av att ett protein kallat TTR (A i bilden ovan) inte fungerar som det ska. TTR är ett viktigt protein som transporterar andra ämnen, t.ex. hormoner, genom kroppen. Genom att binda till TTR-proteinet (B i bilden ovan) kan Tafamidis förhindra att TTR bryts upp och bildar amyloidavlagringar. Amyloid kan ansamlas runt dina nerver och på andra ställen i kroppen och hindra dem från att fungera normalt.

Tafamidis effektiv behandling för Skelleftesjukan

Dödligheten minskade markant för patienter med som fick läkemedelssubstansen . Även sjukhusinläggningarna minskade och patienterna fick rörelseförmåga och livskvalitet. Det visar en internationell studie som patienter i Västerbotten har deltagit i.

– Det är signifikanta skillnader som ger hopp åt många med Skelleftesjukan, säger Kurt Boman, senior professor vid Umeå universitet och kardiolog vid Skellefteå lasarett och en av dem som har hållit i den svenska delen av studien, i ett pressmeddelande.

Läkemedelssubstansen tafamidis används sedan några år i Sverige på enstaka patienter med nervpåverkan i benen. Den nya studien innebär att man säkrare kan säga hur effektiv behandlingen är på patienter med som har och amyloidos, det vill säga upplagring av proteinklumpar i vävnaden, vanliga komplikationer vid Skelleftesjukan.

Tafamidis gav lägre dödlighet

I studien deltog 441 personer från 13 länder. Den grupp i studien som behandlades med tafamidis hade signifikant lägre dödlighet än en kontrollgrupp som fick placebo. Den absoluta riskreduktionen var mer än 13 procent, vilket är en i dessa sammanhang kraftig minskning. Inläggningar på sjukhus för minskade också tydligt.

Vid en kontroll efter 30 månader klarade gruppen som fick läkemedlet ett gångtest bättre än kontrollgruppen. Det visar att kroppsfunktionerna försämrades långsammare än utan denna behandling. Biverkningarna av behandlingarna var små, i flera fall mindre än i placebogruppen.

– Med detta som grund planerar vi fortsättningsstudier på fler patienter med hjärtsvikt och amyloidos, säger Kurt Boman.

FAKTA

Skelleftesjukan, Familjär amyloidos med polyneuropati, är en ärftlig sjukdom där arvsanlaget för hur levern bildar proteinet trastyretin muterar så att proteinet får en onormal struktur och angriper bland annat hjärtmuskel och nerver. Sjukdomen kan leda till flera olika komplikationer som kan vara dödliga, men bara tio procent av dem som har den ärftliga mutationen utvecklar sjukdomen. I Sverige har cirka 350 personer Skellefteåsjukan, de flesta i trakterna kring Piteå och Skellefteå.

LÄS MER: NT-rådet tycker inte att Skelleftesjukan ska behandlas med Vyndaqel

 

_____________________________________________________________

Vill du ha mer?

Prenumerera på nyhetsbrevet. Kommer varje onsdag kväll med veckans alla inlägg.

Ställ en egen fråga och få svar direkt till din e-post.

Här kan du få 15 tips för en bättre läkemedelsanvändning?

Hittade du inte vad du letade efter? Sök i rutan nedan:

Tafamidis effektiv behandling för Skelleftesjukan Användning Skelleftesjukan tafamidis Vyndaqel

Kommentera

E-postadressen publiceras inte. Obligatoriska fält är märkta *

Denna webbplats använder Akismet för att minska skräppost. Lär dig hur din kommentardata bearbetas.